Tolebrutinib : la FDA accorde le statut de « Médicament innovant » pour la sclérose en plaques secondairement progressive
Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a attribué au tolebrutinib, un traitement prometteur pour la sclérose en plaques secondairement progressive (SEP-SP) sans poussées, la désignation de « Médicament innovant » (Breakthrough Therapy). Cette reconnaissance fait suite aux résultats positifs de l'étude de phase III HERCULES, qui a montré que le tolebrutinib prolongeait de 31 % le délai avant progression confirmée du handicap par rapport au placebo (HR 0,69 ; IC à 95 % : 0,55-0,88 ; p=0,0026).
Cette avancée est significative car le tolebrutinib est le premier inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) à démontrer une pénétration cérébrale efficace, ciblant les lymphocytes B et modulant la neuro-inflammation. Selon Dr Erik Wallström, responsable mondial du développement neurologique chez Sanofi, cette désignation souligne le potentiel du tolebrutinib à répondre à un besoin médical crucial pour les patients souffrant de SEP.
La sclérose en plaques est une maladie auto-immune chronique entraînant des handicaps progressifs. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé spécifiquement pour la SEP-SP sans poussées, ce qui rend le tolebrutinib particulièrement prometteur. En effet, l'étude HERCULES a révélé que 10 % des participants traités par le tolebrutinib ont montré un ralentissement de la progression de leur handicap, contre seulement 5 % dans le groupe placebo (HR 1,88 ; IC à 95 % : 1,10 à 3,21 ; p=0,021).
Il est important de noter que des élévations des transaminases hépatiques ont été observées chez certains participants, mais la majorité des cas se sont résolus sans intervention médicale. Sanofi a mis en place un suivi renforcé pour atténuer les risques de complications hépatiques graves.
Les soumissions réglementaires pour le tolebrutinib sont en cours aux États-Unis et en Europe, et l'entreprise prévoit de confirmer leur acceptation. Par ailleurs, l'étude de phase III PERSEUS sur la SEP primaire progressive se poursuit, avec des résultats attendus au second semestre 2025.
En conclusion, la désignation de « Médicament innovant » par la FDA pour le tolebrutinib représente une avancée significative dans le traitement de la sclérose en plaques, ouvrant la voie à des options thérapeutiques nouvelles pour des millions de patients dans le monde.