Rilzabrutinib : Une avancée prometteuse dans le traitement de la thrombocytopénie immune selon l'étude LUNA 3
Sanofi a récemment annoncé des résultats positifs concernant le rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), dans le cadre de l'étude de phase III LUNA 3. Cette étude, présentée lors de la 66e Conférence annuelle de l'American Society of Hematology (ASH), a démontré un bénéfice significatif pour les patients atteints de thrombocytopénie immune (TPI) persistante ou chronique.
Les résultats montrent que 65 % des patients ayant reçu du rilzabrutinib ont présenté une réponse plaquettaire, contre seulement 33 % dans le groupe placebo. De plus, 23 % des patients traités ont affiché une réponse plaquettaire durable, un résultat qui n'a pas été observé chez les patients sous placebo (p<0,0001).
L'étude a également mis en lumière des améliorations notables dans plusieurs domaines :
- Diminution des saignements
- Réduction du besoin de traitements d'urgence, avec une baisse de 52 %
- Amélioration de la qualité de vie, notamment en ce qui concerne la fatigue physique
Ces résultats prometteurs soulignent le potentiel du rilzabrutinib comme premier médicament de sa classe pour traiter la TPI, une maladie rare qui impacte gravement la qualité de vie des patients.
Le profil de sécurité du rilzabrutinib est également encourageant, avec des effets secondaires principalement légers à modérés. Les événements indésirables les plus fréquents incluent des diarrhées (23 %), des nausées (17 %) et des maux de tête (8 %). Actuellement, le rilzabrutinib est en attente d'évaluation par les autorités réglementaires aux États-Unis et en Europe, avec une décision de la FDA prévue pour le 29 août 2025.
Dr. Dietmar Berger, Chief Medical Officer chez Sanofi, a déclaré que ces résultats offrent un nouvel espoir aux patients souffrant de TPI, en particulier ceux qui peinent à trouver des options thérapeutiques efficaces. En plus de la TPI, le rilzabrutinib est également étudié pour d'autres maladies immunitaires, telles que l'anémie hémolytique auto-immune et l'asthme.
En conclusion, les données de l'étude LUNA 3 renforcent la position de Sanofi dans le domaine des traitements innovants pour les maladies rares et pourraient potentiellement transformer le paysage thérapeutique pour les patients atteints de TPI.