ALTUVIIIO : Une avancée majeure dans le traitement de l'hémophilie A chez les enfants
Sanofi a récemment publié des résultats prometteurs concernant ALTUVIIIO, un traitement révolutionnaire pour les enfants atteints d'hémophilie A sévère, dans le The New England Journal of Medicine. Ces données proviennent de l'étude de phase III XTEND-Kids, qui démontre que l'administration hebdomadaire d'ALTUVIIIO permet d'obtenir des niveaux soutenus du facteur VIII tout en offrant une protection efficace contre les saignements, sans développer d'inhibiteurs du facteur VIII.
Les résultats de l'étude montrent qu'aucun inhibiteur n'a été détecté chez les 73 enfants traités, et le taux annuel médian de saignements s'est établi à 0,00, avec un taux moyen estimé à 0,61. Ce traitement représente une avancée significative dans la gestion de l'hémophilie A, où les enfants ont historiquement rencontré des défis pour prévenir efficacement les saignements.
Dr. Lynn Malec, directrice médicale au Comprehensive Center for Bleeding Disorders, souligne l'importance de ces résultats, affirmant qu'une dose hebdomadaire d'ALTUVIIIO pourrait réduire le fardeau des traitements difficiles à supporter. En effet, 82 % des enfants traités n'ont pas présenté de saignements articulaires, ce qui est crucial pour maintenir la santé articulaire à long terme.
De plus, Dr. Dietmar Berger, Chief Medical Officer de Sanofi, a ajouté que l'étude valide le lien entre une activité élevée et soutenue du facteur et l'amélioration des résultats de santé, notamment pour la santé articulaire des enfants.
ALTUVIIIO, approuvé aux États-Unis, à Taïwan et au Japon, a également reçu l'approbation de la Commission européenne sous le nom d'ALTUVOCT pour le traitement et la prévention des saignements. Ce traitement utilise une technologie de fusion innovante, permettant une demi-vie prolongée par rapport aux facteurs VIII de remplacement classiques, ce qui facilite son administration hebdomadaire.
Les résultats de l'étude XTEND-Kids sont un témoignage du savoir-faire scientifique de Sanofi et de sa volonté de redéfinir la prise en charge des enfants hémophiles. Alors que l'hémophilie A reste une maladie rare avec des conséquences graves sur la qualité de vie, les avancées comme celles-ci offrent de nouvelles perspectives d'espoir pour les familles touchées.