Sensorion : Un Avancement Prometteur pour la Thérapie Génique SENS-501 dans le Traitement de la Surdité Congénitale
Montpellier, le 21 février 2025 – Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), une entreprise de biotechnologie innovante spécialisée dans les thérapies pour la perte auditive, a reçu une recommandation positive du Comité de Surveillance des Données (DMC) concernant son essai clinique de Phase 1/2, nommé Audiogene. Ce programme vise à évaluer l'efficacité de son traitement génique SENS-501 pour des enfants souffrant d'une forme spécifique de surdité congénitale causée par des mutations du gène OTOF (otoferline).
Le DMC a validé la poursuite de l'essai après avoir examiné les données de sécurité de la première cohorte, confirmant ainsi le profil de sécurité favorable du SENS-501 chez les jeunes patients âgés de 6 à 31 mois. La tolérance à l'administration intra-cochléaire a également été jugée satisfaisante. Le recrutement de la seconde cohorte est prévu pour se terminer au cours du premier semestre 2025.
Objectifs de l'Essai Audiogene
L'essai Audiogene a pour but d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501. En ciblant les premières années de vie, lorsque la plasticité cérébrale est à son maximum, l'étude espère maximiser les chances d'acquisition d'un langage normal chez ces jeunes enfants. L'essai comprend deux cohortes de doses différentes, suivies d'une cohorte d'expansion à la dose sélectionnée.
Le SENS-501 (OTOF-GT) représente un espoir significatif pour les familles touchées par cette forme rare de surdité génétique. En introduisant une copie fonctionnelle du gène OTOF via des vecteurs viraux, l'objectif est de restaurer l'audition en rétablissant le processus normal de conversion des sons en signaux électriques.
Innovation et Collaboration
Développé dans le cadre du consortium RHU AUDINNOVE, qui inclut des institutions prestigieuses telles que l'Hôpital Necker Enfants Malades et l'Institut Pasteur, ce projet bénéficie d'un soutien financier de l'Agence Nationale de la Recherche française. Sensorion continue de démontrer son engagement envers l'innovation scientifique dans le domaine de l'audition, avec un portefeuille diversifié de programmes de thérapie génique et de petites molécules ciblant la perte auditive.
En conclusion, la recommandation du DMC pour poursuivre l'essai Audiogene souligne le potentiel de SENS-501 dans le traitement de la perte auditive congénitale, offrant ainsi un nouvel espoir aux patients et à leurs familles.