Poxel : Des résultats prometteurs pour le PXL065 dans le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique
Poxel SA, société biopharmaceutique innovante, a récemment annoncé des résultats encourageants issus d'une étude préclinique sur son composé PXL065, un stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium. Cette étude s'intéresse à la cardiomyopathie hypertrophique (CMH), la maladie cardiaque génétique la plus répandue chez l'Homme, qui peut entraîner des complications graves telles que l'insuffisance cardiaque et la mort subite.
Réalisée en collaboration avec le Centre Allemand TUM de Cardiologie à Munich et financée par une subvention du DZHK, l'étude a démontré que le PXL065 présente des effets anti-inflammatoires et anti-fibrotiques significatifs. Dans un modèle murin de CMH, le traitement a permis de prévenir le remodelage pathologique du myocarde tout en réduisant l'hypertrophie et la fibrose cardiaque. Ces résultats précliniques ouvrent la voie à un développement clinique prometteur pour le PXL065 comme traitement potentiel de la CMH, tant symptomatique qu'asymptomatique.
Selon Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel, ces résultats témoignent du potentiel du PXL065 face aux traitements actuels, souvent limités en efficacité ou présentant des profils de sécurité problématiques. Les options thérapeutiques disponibles sont insuffisantes pour répondre aux besoins des patients, soulignant ainsi l'importance de développer de nouveaux traitements efficaces et bien tolérés.
Le Professeur Cordula Wolf, Directrice du Centre pour les cardiopathies congénitales rares, a également souligné que les résultats de cette étude représentent une avancée majeure dans le traitement de la CMH. Le PXL065 pourrait améliorer le pronostic clinique des patients en diminuant l'hypertrophie ventriculaire gauche et la fibrose cardiaque, tout en se différenciant des traitements standards tels que le mavacamten grâce à son mécanisme d'action unique.
La CMH, caractérisée par une hypertrophie myocardique et un risque accru de mortalité, touche environ 0,2 % de la population. Les mutations génétiques affectant les protéines du sarcomère entraînent des dysfonctionnements cellulaires, rendant crucial le développement de nouvelles thérapies comme le PXL065. Ce dernier agit en inhibant le transporteur mitochondrial du pyruvate et l'Acyl-coenzyme A synthétase 4, réduisant ainsi le stress oxydatif et l'inflammation.
Poxel prévoit de définir la population de patients la plus susceptible de bénéficier de ce traitement et d'élaborer un plan de développement clinique basé sur les résultats prometteurs de cette étude préclinique. Les résultats complets seront présentés lors d'un prochain congrès scientifique, renforçant ainsi l'engagement de Poxel dans l'innovation thérapeutique pour les maladies métaboliques graves.