GenSight Biologics : Soumission du dossier LUMEVOQ® pour un accès compassionnel en France
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT) a annoncé le 13 novembre 2024 la soumission d'un dossier réglementaire actualisé pour sa thérapie génique LUMEVOQ® à l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM). Cette démarche vise à relancer le programme d'accès compassionnel en France, permettant aux professionnels de santé de demander un accès individuel au traitement pour les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare entraînant une perte de vision irréversible.
Le dossier soumis atteste de la fabrication réussie de LUMEVOQ®, avec un mélange conforme aux Bonnes Pratiques de Fabrication (GMP) de deux lots de substance active. GenSight Biologics prévoit que les premières injections du traitement auront lieu en décembre 2024, à l'hôpital des Quinze-Vingts à Paris.
Laurence Rodriguez, Directrice Générale de GenSight Biologics, a souligné l'importance de cette étape : « Avec cette soumission, nous marquons la transition réussie de la fabrication à l'examen réglementaire. » La société collabore étroitement avec l'ANSM pour optimiser le calendrier d'évaluation des demandes d'accès compassionnel, qui pourront être adressées par les médecins dans le cadre des règles du programme français.
LUMEVOQ® est en cours de développement pour traiter la NOHL, causée par une mutation du gène mitochondrial ND4. Cette condition, souvent diagnostiquée chez les adolescents et jeunes adultes, peut entraîner une cécité rapide et sans douleur, affectant jusqu'à 97 % des patients dans les premiers mois suivant l'apparition des symptômes.
GenSight Biologics, spécialisée dans les thérapies géniques innovantes pour les maladies rétiniennes et neurologiques, s'appuie sur des technologies avancées telles que le ciblage mitochondrial et l'optogénétique. Son produit phare, GS010, a été conçu pour offrir une récupération visuelle fonctionnelle durable grâce à une seule injection intravitréenne.
En somme, la soumission du dossier LUMEVOQ® à l'ANSM représente une avancée significative pour GenSight Biologics, offrant l'espoir d'un traitement pour les patients souffrant de NOHL. Les investisseurs suivront de près l'évolution de ce dossier, qui pourrait avoir des implications majeures pour l'avenir de la société sur le marché des thérapies géniques.