Aelis Farma : Résultats prometteurs d'AEF0217 pour le traitement des troubles cognitifs liés à la trisomie 21

Aelis Farma, société biopharmaceutique innovante, a récemment annoncé des résultats positifs issus de son étude clinique de phase 1/2 concernant AEF0217, un candidat-médicament destiné aux jeunes adultes atteints de trisomie 21. Cette étude, qui a impliqué 29 participants âgés de 18 à 35 ans, visait à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de AEF0217, un inhibiteur spécifique de signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi).

Les résultats ont révélé que AEF0217 a atteint avec succès tous les objectifs de l'étude, notamment en matière de sécurité, sans identifier de problèmes notables. Les effets indésirables observés étaient comparables à ceux du groupe placebo, soulignant ainsi la bonne tolérance du médicament.

Après seulement quatre semaines de traitement, des améliorations significatives ont été observées dans plusieurs domaines comportementaux clés, tels que :
- Les capacités d'expression (P<0,002)
- Les compétences de vie quotidienne, tant dans la sphère privée (P<0,003) que dans la vie communautaire (P<0,03)
- Les aptitudes relationnelles (P<0,01)
Ces résultats encouragent l'idée que AEF0217 pourrait considérablement améliorer l'autonomie et les interactions sociales des personnes atteintes de trisomie 21.

En outre, l'étude a mis en évidence une tendance à l'augmentation de la flexibilité cognitive chez les participants, mesurée par la NIH-Toolbox Cognitive Battery, indiquant un potentiel d'amélioration des fonctions cognitives importantes.

Le Professeur Rafael de la Torre Fornell, investigateur principal de l'étude, a exprimé son optimisme quant à ces résultats, soulignant qu'ils représentent une avancée majeure dans le traitement des déficiences cognitives liées à la trisomie 21. Le Directeur Général d'Aelis Farma, Pier Vincenzo Piazza, a également salué ces résultats comme un jalon clé dans le développement d'une thérapie prometteuse.

Aelis Farma prévoit de lancer une étude internationale multicentrique de phase 2 d'ici mi-2025, axée sur la recherche de doses et l'évaluation de l'impact d'AEF0217 sur les comportements adaptatifs et les fonctions cognitives, en s'appuyant sur les résultats encourageants de cette phase 1/2.

Cette innovation pourrait non seulement transformer le paysage thérapeutique pour les personnes atteintes de trisomie 21, mais également ouvrir la voie à des traitements pour d'autres troubles cognitifs. Les investisseurs et les parties prenantes du secteur pharmaceutique devraient suivre de près ces développements prometteurs.