Theranexus et Synerlab : Un Partenariat Stratégique pour la Commercialisation d'un Traitement Innovant de la Maladie de Niemann-Pick
Theranexus, une société biopharmaceutique innovante, a récemment annoncé un partenariat stratégique avec Synerlab Development pour préparer la commercialisation de sa formulation pédiatrique de miglustat, destinée à traiter la maladie de Niemann-Pick de type C. Ce développement marque une avancée significative dans le domaine des traitements pour les maladies neurologiques rares.
La formulation buvable de miglustat, nommée Mig-OS, est conçue spécifiquement pour répondre aux besoins des jeunes patients, dont 70% souffrent de troubles de la déglutition. Actuellement, le miglustat est le seul traitement enregistré en Europe pour cette maladie, mais il se présente uniquement sous forme de gélules de 100 mg, peu adaptées à cette population vulnérable.
Theranexus prévoit de déposer son dossier d'enregistrement auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMA) dans le second semestre de 2025, avec une commercialisation potentielle dès 2026. Grâce au statut de PUMA (Paediatric-Use Marketing Authorisation), la société pourrait bénéficier de 10 ans d’exclusivité commerciale, renforçant ainsi son positionnement sur ce marché estimé à plus de 200 millions d'euros.
Le partenariat avec Synerlab Development permettra à Theranexus de bénéficier de l'expertise de Synerlab en matière de production industrielle, garantissant ainsi que les premiers lots commerciaux de Mig-OS soient fabriqués selon les normes strictes de l’EMA. Ce soutien logistique et technique est essentiel pour assurer l'accès rapide de ce traitement innovant aux patients.
Mathieu Charvériat, PDG de Theranexus, a souligné que ce projet nécessite moins de 2 millions d'euros de financement pour l'enregistrement en Europe, tout en anticipant des retours financiers plus précoces et significatifs. En parallèle, Theranexus continue d'explorer diverses voies de financement et est en discussions avancées avec plusieurs acteurs de l'industrie pour la distribution de Mig-OS à travers différents territoires, avec un accent particulier sur l’Europe.
Ce développement s'inscrit également dans une stratégie plus large, permettant à Theranexus de poursuivre ses travaux dans d'autres projets, notamment celui relatif à la maladie de Batten. En somme, ce partenariat représente une opportunité majeure tant pour Theranexus que pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C, en offrant une nouvelle option thérapeutique adaptée à leurs besoins spécifiques.
Pour plus d'informations, visitez le site officiel de Theranexus.