Theranexus et BBDF : Résultats prometteurs de l'étude Batten-1 sur la maladie de Batten
Theranexus, une société biopharmaceutique innovante spécialisée dans les maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent des résultats positifs à 18 mois de leur étude de phase 1/2 sur le candidat médicament Batten-1. Cette étude se concentre sur la maladie de Batten (CLN3), une pathologie génétique rare et mortelle touchant principalement les enfants.
Les résultats révèlent une diminution significative des chaînes légères de neurofilaments (NfL), un biomarqueur crucial de la mort neuronale. Après 18 mois de traitement, une réduction moyenne de 33% des niveaux de NfL a été observée, confirmant ainsi les données précédentes de 12 mois, qui avaient montré une baisse de 32%. Ces résultats sont d'une importance capitale car ils s'accompagnent d'une absence de progression notable des symptômes moteurs chez les patients traités.
Le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l'étude, souligne que ces résultats renforcent le potentiel thérapeutique de Batten-1, offrant une nouvelle perspective pour les enfants atteints de cette maladie dévastatrice. De son côté, Mathieu Charvériat, PDG de Theranexus, exprime sa satisfaction face à ces résultats, qui confirment l'efficacité et la sécurité du traitement, tout en indiquant que la société explore diverses options pour financer la phase 3 de l'étude, tant en Europe qu'aux États-Unis.
En parallèle, Theranexus a mis en place un programme d'accès compassionnel pour permettre à six patients de continuer à bénéficier du traitement, compte tenu de son rapport bénéfice-risque favorable. Les résultats de l'étude seront prochainement présentés lors du Congrès "Translational Research Conference for the Management of NCLs", prévu du 20 au 22 novembre 2024 à Chicago.
Batten-1 est un médicament dont le principe actif, le miglustat, agit en bloquant l'accumulation de glycosphingolipides et en réduisant la neuro-inflammation, ce qui pourrait ralentir la dégénérescence neuronale. L'étude a été menée auprès de six patients de plus de 17 ans, avec un bon profil de tolérance et sans effets indésirables graves.
La maladie de Batten, qui touche près de 2 000 patients en Europe et aux États-Unis, se caractérise par une perte progressive de la vision, suivie de troubles cognitifs et moteurs, menant souvent à la mort prématurée. Grâce à la recherche financée par la BBDF, des avancées significatives ont été réalisées, et Batten-1 représente un espoir tangible pour les familles touchées par cette maladie.
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