Theranexus : Des résultats prometteurs pour le traitement de la maladie de Batten CLN3 avec Batten-1
Theranexus, une entreprise biopharmaceutique innovante, a récemment présenté des résultats encourageants concernant son essai clinique de phase I/II, Batten-1, lors du Congrès annuel de la Société de Neurologie Pédiatrique à San Diego. Cet essai, mené en collaboration avec la fondation Beyond Batten Disease (BBDF), a impliqué six jeunes adultes atteints de la maladie de Batten CLN3, avec un suivi de 18 mois.
Les résultats de l'essai ont révélé un profil de sécurité solide pour le miglustat, le traitement évalué, et des signes d'efficacité notables. En effet, les données recueillies indiquent une activation claire de la cible thérapeutique et une possible stabilisation de la progression de la maladie. Tous les participants ont choisi de poursuivre le traitement par miglustat via un programme d'accès précoce, sans signalement de problèmes de tolérance après deux ans de traitement continu.
Les rapports de cas issus de l'usage compassionnel du miglustat renforcent également son potentiel en tant que traitement modificateur de la maladie. Les cliniciens notent une stabilisation de l'acuité visuelle, une fonction gravement altérée chez les patients atteints de CLN3, souvent liée à une cécité légale avant l'âge de 12 ans. Ces observations sont particulièrement pertinentes alors que Theranexus discute avec la FDA et l'EMA de l'inclusion de l'acuité visuelle comme critère principal pour le prochain essai de phase III, visant à enregistrer le médicament aux États-Unis et en Europe.
Le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l'essai, a exprimé son enthousiasme face à ces résultats, soulignant qu'ils pourraient représenter une avancée majeure dans la prise en charge de la maladie de Batten CLN3.
Mathieu Charvériat, PDG de Theranexus, a ajouté que les résultats positifs de cette étude de phase I/II et les rapports d'usage compassionnel soutiennent le lancement imminent de la phase III, tout en explorant les options de financement nécessaires pour cet essai pivot.
La Fondation BBDF, qui soutient activement la recherche sur la maladie de Batten, a investi plus de 35 millions de dollars depuis sa création en 2008 pour développer des traitements potentiels. Avec l'émergence de Batten-1, il semble qu'un traitement efficace soit enfin à portée de main pour cette maladie rare et dévastatrice.
En résumé, les résultats prometteurs de Theranexus dans le traitement de la maladie de Batten CLN3 ouvrent la voie à des avancées significatives dans le domaine des maladies neurologiques rares, attirant ainsi l'attention des investisseurs et des professionnels de la santé.