Cellectis : une avancée majeure dans la thérapie génique non-virale pour traiter la drépanocytose

Cellectis, entreprise de biotechnologie cotée sur Euronext Growth (ALCLS) et Nasdaq (CLLS), a récemment publié des résultats prometteurs dans Nature Communications, concernant une approche innovante de thérapie génique non-virale pour traiter la drépanocytose. Cette maladie héréditaire, due à une mutation du gène HBB, entraîne une déformation des globules rouges, ce qui peut provoquer des crises douloureuses et des complications graves comme les accidents vasculaires cérébraux.


La technologie d'édition de génome TALEN® développée par Cellectis permet une correction précise du gène HBB dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPH). Les données précliniques indiquent que cette méthode pourrait restaurer plus de 50 % de l'hémoglobine adulte normale dans les globules rouges matures, tout en évitant les effets indésirables associés à d'autres traitements.


Julien Valton, Vice-président Gene Therapy chez Cellectis, souligne l'importance de cette avancée : "La drépanocytose est une maladie dévastatrice touchant des millions de personnes. Notre approche pourrait offrir une nouvelle alternative thérapeutique, surtout pour ceux dont les options sont limitées."


Les résultats de recherche mettent en lumière plusieurs points clés :

• Une efficacité élevée dans la correction du gène HBB grâce à la technologie TALEN®, avec des résultats obtenus à la fois in vitro sur des donneurs sains et des patients.


• Une réhabilitation efficace de l'hémoglobine adulte fonctionnelle (HbA) et une réduction significative de l'hémoglobine drépanocytaire dysfonctionnelle (HbS).


• Une spécificité élevée de l'activité de la nucléase TALEN®, avec un seul site hors cible détecté.


• Une capacité de greffe in vivo des CSPH corrigées, suggérant un potentiel thérapeutique important pour le traitement de la drépanocytose.

Cette publication ouvre la voie à des applications cliniques pour les CSPH autologues génétiquement éditées, renforçant ainsi la position de Cellectis comme leader dans le domaine de l'édition du génome. En tant qu'entreprise pionnière, Cellectis continue d'explorer les possibilités offertes par sa technologie pour traiter diverses maladies génétiques, répondant ainsi à des besoins médicaux non satisfaits.


Pour en savoir plus sur cette avancée, consultez l'article complet disponible sur le site de Nature Communications : https://doi.org/10.1038/s41467-024-49353-3.