Cellectis : UCART22 reçoit la désignation de médicament orphelin pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë
Cellectis, société de biotechnologie basée à New York et cotée sur Euronext Growth et Nasdaq, a annoncé le 4 juin 2024 l'obtention de la dénomination de médicament orphelin pour son produit candidat UCART22. Ce traitement innovant vise à répondre à un besoin médical urgent chez les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), une forme agressive de cancer du sang.
UCART22 est un produit de thérapie CAR T allogénique ciblant CD22, actuellement évalué dans le cadre de l'essai clinique de Phase 1/2 BALLI-01. Cet essai a pour objectif d'étudier la sécurité, l'expansion, la persistance et l'efficacité clinique de UCART22 chez des patients présentant une LLA en rechute ou réfractaire. La LLA représente environ 12% des cas de leucémie et peut progresser rapidement, nécessitant des traitements immédiats pour éviter des issues fatales.
En 2024, la prévalence de la LLA dans l'Union Européenne est estimée à 1,9 cas pour 100 000 habitants. Les données cliniques préliminaires de Cellectis ont démontré un bénéfice significatif de UCART22, incitant l'Agence européenne des médicaments (EMA) à accorder cette désignation. Le Dr Mark Frattini, directeur médical de Cellectis, souligne que cette avancée représente une étape cruciale pour offrir des options thérapeutiques aux patients qui n'ont pas répondu aux traitements existants, notamment ceux utilisant des cellules CAR T ciblant CD19.
Les résultats récents présentés lors de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023 indiquent que UCART22-P2, fabriqué en interne, affiche un taux de réponse préliminaire de 67% au niveau de dose 2, surpassant le taux de 50% observé pour UCART22-P1, fabriqué par un partenaire externe. Cellectis prévoit de fournir des mises à jour sur l'avancement de l'essai BALLI-01 d'ici la fin de l'année 2024.
La désignation de médicament orphelin, accordée par la Commission européenne sur recommandation de l'EMA, offre des avantages réglementaires et financiers aux entreprises développant des traitements pour des maladies rares. Cela inclut des incitations pour la recherche et le développement de solutions thérapeutiques pour des affections gravement débilitantes où les options sont limitées.
Avec plus de 24 ans d'expertise en ingénierie génétique, Cellectis continue d'innover dans le domaine de l'immunothérapie avec sa technologie d'édition de génome TALEN® et son approche unique de cellules CAR-T prêtes à l'emploi. Pour plus d'informations, consultez le site officiel de Cellectis : www.cellectis.com.