Cellectis : UCART22 obtient le statut de médicament orphelin pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë

Cellectis, une société de biotechnologie innovante, a récemment annoncé que la FDA a accordé à son produit candidat UCART22 le statut de médicament orphelin ainsi que la désignation de médicament pour une maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA). Cette reconnaissance marque une étape significative dans le développement de thérapies CAR T allogéniques, cruciales pour les patients souffrant de cette maladie potentiellement mortelle.

La LLA représente environ 10% des cas de leucémie aux États-Unis, avec environ 6 660 nouveaux cas et 1 560 décès liés à cette maladie en 2022. La progression rapide de la LLA peut rendre son traitement urgent, notamment pour les patients qui ne peuvent pas bénéficier d'une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) ou qui rechutent après un traitement initial.

Mark Frattini, M.D., Ph.D., directeur médical de Cellectis, a exprimé sa satisfaction quant à cette décision de la FDA, soulignant le besoin pressant de nouvelles options thérapeutiques pour les patients en situation critique. UCART22 est un produit candidat CAR T allogénique ciblant CD22, actuellement évalué dans l’essai clinique de Phase 1/2 BALLI-01, qui vise à déterminer la sécurité et l'efficacité du traitement chez les patients atteints de LLA réfractaire.

Les résultats préliminaires des essais cliniques, présentés lors de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023, sont prometteurs, montrant un taux de réponse de 67% au niveau de dose 2, comparativement à 50% au niveau de dose 3 pour un produit fabriqué par un CDMO externe. Cellectis prévoit de fournir des mises à jour sur l'essai BALLI-01 d'ici la fin de l'année 2024.

Le statut de médicament orphelin accordé par la FDA facilite le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les maladies rares, tandis que la désignation RPDD pourrait également conduire à l'obtention d'un « Priority Review Voucher » lors de l'autorisation de mise sur le marché.

En tant que pionnier dans le domaine de l'édition de gènes avec sa technologie TALEN®, Cellectis continue d'innover pour répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies graves. Avec des opérations aux États-Unis et en Europe, la société est cotée sur Euronext Growth (ALCLS) et le Nasdaq (CLLS). Pour plus d'informations, visitez leur site web à l'adresse www.cellectis.com.